据今日霍州报道，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。相关研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊Science（《科学》）。
郁金泰团队通过长达5年的临床和基础研究，首次揭示了FAM171A2蛋白与帕金森病关键致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制。研究发现，FAM171A2在神经元细胞膜上会选择性地结合病理性α-突触核蛋白，并将其带入神经元内，导致神经元死亡和病理蛋白的传播。通过转基因动物实验，团队证实敲除FAM171A2可有效控制帕金森样症状的进展。
此外，团队利用人工智能技术，从7000余种小分子化合物中筛选出一种能够抑制FAM171A2与α-突触核蛋白结合的小分子化合物。
在这一成果基础上，郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利，并计划将集中力量全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和应用。
此次研究发现的全新治疗靶点和全新治疗靶点和后续开发药物，实现帕金森病病因治疗与症状缓解的双重突破，将有望早期干预并延缓帕金森病进程。另外，这一研究成果和治疗思路，还可能为其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、路易体痴呆等）的治疗提供借鉴。
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，全球患病人数预计将从2015年的700万增至2040年的1300万，其中中国患者约占全球一半。
传统治疗方法仅能缓解症状，无法延缓疾病进展。全球科学家一直在重点研究，寻找帕金森病的致病机制并开发针对性治疗手段。
